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FDA批準創新療法,治療罕見血液疾病

閱讀量:616 2019-11-28

本文所有數據均來自于美國醫學新聞網站medscape發布的《U.S. FDA Approves Celgene's Rare Blood Disorder Drug》一文及Business Wire發布的《FDA Approves REBLOZYL® (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions》的一文,具體請見文末鏈接。


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近日,FDA批準了新藥Reblozyl(luspatercept–aamt)治療一種罕見的血液疾病——β地中海貧血成人患者。


β地中海貧血是一種罕見的遺傳性血液疾病,由血紅蛋白的基因缺陷引起。該疾病與紅細胞生成失效有關,這會導致健康紅血細胞越來越少,從而引起嚴重貧血。β地中海貧血患者的治療非常有限,主要是紅細胞輸注,而長期紅細胞輸注也有可能引起鐵超負荷,導致嚴重并發癥如器官損傷。


而Reblozyl是頭一款、也是目前一款獲批的紅細胞成熟劑,這是一種新型療法,通過調節紅細胞的后期成熟過程,幫助患者減輕輸血負擔。


Reblozyl的批準基于一項3期隨機雙盲的多中心BELIEVE 試驗。試驗納入336名需要定期輸血的β地中海貧血患者,也就是每24周需要輸6-20個單位的紅細胞。


結果顯示,在隨機治療后的第13-24周,Reblozyl治療組有21%的患者輸血量減少了至少33%(至少減少2個單位的輸血量),而安慰劑組只有4.5%的患者減少了這么多。


在第37-48周,Reblozyl治療組有19.6%的患者輸血量減少了至少33%,安慰劑組只有3.6%。


“今天的批準為患者提供了一種療法,這將有助于減少患者的輸血量。” FDA的Richard Pazdur在一份聲明中說道。


在安全性方面,3.6% 接受Reblozyl治療的患者出現血栓栓塞方面的副作用,10.7% 的患者出現高血壓。最常見的副作用為頭痛、骨痛、關節痛、疲勞、咳嗽等。

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“Reblozyl的獲批具有重要的里程碑意義,對于依賴長期紅細胞輸注的β地中海貧血患者來說,本來治療十分有限,現在這些患者有了新的選擇。” 藥廠負責人 Nadim Ahmed說道。


除了獲批治療β地中海貧血外,FDA也正在審查Reblozyl另一個適應癥的申請,即有環形鐵粒幼紅細胞、需要紅細胞輸注的低-中度風險骨髓增生異常綜合征成人患者。


此外,目前還在進行Reblozyl治療非輸血依賴性β地中海貧血成人患者的2期研究,以及骨髓纖維化的2期試驗等。


截至2019年11月26日,Reblozyl并未在中國大陸獲批,未避免用藥風險,謹遵醫囑。


參考鏈接:


https://www.medscape.com/viewarticle/921018


https://www.businesswire.com/news/home/20191108005496/en/



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